وافقت إدارة الأغذية والعقاقير الأميركية يوم الإثنين على العلاج الجينى الذى تقدمه شركة أورتشيرد ثيرابيوتكس ومقرها المملكة المتحدة والمخصص للأطفال الذين يعانون من حثل المادة البيضاء متبدل اللون مما يجعله أول علاج معتمد فى الولايات المتحدة لهذا المرض الوراثى النادر.
ومرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون هو اضطراب وراثى نادر يصيب الأطفال ويتسبب فى تراكم المواد الدهنية فى الخلايا وخاصة فى المخ والحبل الشوكى والأعصاب الطرفية.وقالت الشركة إنها ستقدم تفاصيل عن سعر الدواء ومدى توافره فى وقت لاحق من الأسبوع وكانت شركة الأدوية اليابانية كيوا كيرين استحوذت على أورتشيرد ثيرابيوتكس العام الماضى مقابل 477.6 مليون دولار ووفق إدارة الأغذية والعقاقير فإنها وافقت على تقديم هذا الدواء الذي يحمل اسم “لينميلدي” في الولايات المتحدة، وهو من جرعة واحدة، للأطفال في مراحل معينة من تطور المرض.
واعتمدت الموافقة على بيانات من 37 طفلا تلقوا الدواء في تجربتين سريريتين مفتوحتين، وأظهرت نتائجهما أن العلاج قلل بشكل كبير من خطر الإصابة بضعف الحركة الشديد أو الوفاة مقارنة بالأطفال الذين لم يحصلوا على هذا العلاج.
لكن الإدارة أشارت إلى احتمال الإصابة بسرطان الدم المرتبط بالعلاج، إلى جانب تكوين جلطات دموية أو نوع من تورم أنسجة المخ.
وبحسب تقديرات الإدارة فإن مرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون يصيب واحدا من كل 40 ألف فرد فى الولايات المتحدة.
